Για ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας με συχνές υποτροπές, η διαδικασία με βλαστοκύτταρα παρατείνει το χρόνο μέχρι την εξέλιξη της νόσου σε σχέση με τα συνήθη φάρμακα, σύμφωνα με μελέτη.
Η μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων για σκλήρυνση κατά πλάκας απαιτεί περίπου μισό μήνα στο νοσοκομείο.
Τα άτομα με υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας (ΣΚΠ) συνήθως συνταγογραφούνται φάρμακα τροποποίησης της νόσου για τη μείωση των επιθέσεων και την επιβράδυνση της επιδείνωσης της πορείας της νόσου. Ενώ αυτά τα φάρμακα έχουν αποδειχθεί αποτελεσματικά, μια νέα κλινική δοκιμή διαπίστωσε ότι μια μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων αίματος μπορεί να παράγει καλύτερα, πιο μακροχρόνια αποτελέσματα.
«Ο απλός τρόπος να πούμε ότι η μεταμόσχευση έδωσε ανώτερα αποτελέσματα σε σχέση με τα φάρμακα», λέει ο επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης Richard Burt, MD , επικεφαλής του τμήματος ανοσοθεραπείας και αυτοάνοσων ασθενειών στην Ιατρική Σχολή Feinberg του Πανεπιστημίου Northwestern στο Σικάγο.
Όπως αναφέρθηκε στην έκδοση της 15ης Ιανουαρίου του The Journal of the American Medical Association, ο Δρ. Burt και οι συνεργάτες του διεξήγαγαν την πρώτη τυχαιοποιημένη δοκιμή που συνέκρινε τη φαρμακευτική θεραπεία τροποποίησης της νόσου (DMT) με τη μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT). Τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα αναπτύσσονται σε όλους τους διαφορετικούς τύπους αιμοσφαιρίων, συμπεριλαμβανομένων των λευκών αιμοσφαιρίων, τα οποία αποτελούν μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος.
Η έρευνα περιελάμβανε 110 ασθενείς με εξαιρετικά ενεργό υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας. Περίπου το 80 έως 85 τοις εκατό των ασθενών με σκλήρυνση κατά πλάκας διαγιγνώσκονται για πρώτη φορά με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας, η οποία χαρακτηρίζεται από σταθερές περιόδους που διακόπτονται από εξάρσεις ή παροξύνσεις, κατά τις οποίες τα υπάρχοντα συμπτώματα, όπως προβλήματα ισορροπίας ή προβλήματα όρασης, επιδεινώνονται και νέα συμπτώματα μερικές φορές εμφανίζονται.
Οι μισοί από τους συμμετέχοντες στη μελέτη επιλέχθηκαν τυχαία για μεταμόσχευση (η οποία είναι θεραπεία εφάπαξ), ενώ οι υπόλοιποι έλαβαν φάρμακα τροποποίησης της νόσου. Τα άτομα, που είχαν μέση ηλικία 36 ετών, είχαν παρουσιάσει τουλάχιστον δύο υποτροπές ενώ έπαιρναν φάρμακα το έτος πριν από την έναρξη της μελέτης.
Σημαντικές Βελτιώσεις στην Ομάδα Μεταμόσχευσης Βλαστοκυττάρων
Μετά από παρακολούθηση έως και πέντε ετών, τα συμπτώματα της σκλήρυνσης κατά πλάκας είχαν επιδεινωθεί σε τρία άτομα που είχαν λάβει HSCT, σε σύγκριση με 34 που έλαβαν φαρμακευτική θεραπεία τροποποίησης της νόσου. Ο μέσος χρόνος μέχρι την εξέλιξη της νόσου ήταν δύο χρόνια στην ομάδα φαρμάκων, αλλά η ομάδα μεταμόσχευσης είχε πολύ λίγα συμβάντα για να υπολογίσει την εξέλιξη.
Όταν επρόκειτο για μέτρα αναπηρίας (στην κλίμακα διευρυμένης κατάστασης αναπηρίας ή EDSS), οι μεταμοσχευμένοι ασθενείς παρουσίασαν βελτίωση, ενώ οι ασθενείς με φαρμακευτική αγωγή μειώθηκαν.
Ο Burt επεσήμανε ότι η επιβάρυνση των βλαβών στον εγκέφαλο (που υποδηλώνει βλάβη των νευρικών κυττάρων) αυξήθηκε για όσους έπαιρναν φάρμακα (αυξήθηκε κατά 33 τοις εκατό) έναντι εκείνων που έλαβαν τη διαδικασία με βλαστοκύτταρα (μείωση 33 τοις εκατό).
Παρατήρησε επίσης ότι οι ασθενείς με μεταμόσχευση είχαν αξιοσημείωτη βελτίωση στην ποιότητα ζωής, ενώ η ποιότητα ζωής δεν βελτιώθηκε στην ομάδα φαρμάκων.
«Είναι λογικό να ανεβαίνει η ποιότητα της ζωής σας εάν κάνετε μια εφάπαξ θεραπεία με βλαστοκύτταρα και σταματήσετε να παίρνετε φάρμακα και βελτιώνεστε», λέει ο Burt. «Ενώ στα φάρμακα, απλά μένετε στα φάρμακα μέχρι να έχετε πολύ κακή παρενέργεια ή να προχωρήσει η ασθένειά σας ή να έχετε πάρα πολλές υποτροπές. Τότε οι γιατροί σου δίνουν ένα νέο φάρμακο».
'Επανεκκίνηση' του ανοσοποιητικού συστήματος με HSCT
Η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων γίνεται συχνότερα σε άτομα με συγκεκριμένους καρκίνους, όπως πολλαπλό μυέλωμα και λευχαιμία. Όσον αφορά τη σκλήρυνση κατά πλάκας, η θεραπεία είναι ακόμη στα σπάργανα, σύμφωνα με την
Εκτός από αυτήν την πρόσφατη μελέτη, άλλες έρευνες έχουν δείξει ότι αυτή η διαδικασία με βλαστοκύτταρα αίματος είναι ευεργετική για άτομα που πάσχουν από πολύ φλεγμονώδη υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας, σύμφωνα με το NMSS. Οι κλινικές δοκιμές είναι ακόμη σε εξέλιξη για τον προσδιορισμό της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της HSCT, αλλά ορισμένα κέντρα, όπως το Fred Hutchinson Cancer Research Center στο Σιάτλ και το Πανεπιστήμιο Northwestern στο Σικάγο, παρέχουν τη θεραπεία για άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας.
Το NMSS λέει ότι η ιδέα πίσω από το HSCT είναι να «επανεκκινήσει» το ανοσοποιητικό σύστημα για να σταματήσει την επίθεσή του στον εγκέφαλο και το νευρικό σύστημα. Οι γιατροί συλλέγουν πρώτα βλαστοκύτταρα από το αίμα. Μετά τη θεραπεία με ειδική για το ανοσοποιητικό χημειοθεραπεία και ένα αντίσωμα για την καταστολή ή τη θανάτωση των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος στο άτομο με ΣΚΠ, τα αποθηκευμένα βλαστοκύτταρα εγχέονται στην κυκλοφορία του αίματος μέσω μιας φλέβας.
Ο Burt εκτιμά ότι ο μέσος χρόνος που απαιτείται στο νοσοκομείο για τη διαδικασία είναι 15 ημέρες.
Η μεταμόσχευση μπορεί να εγκυμονεί κινδύνους, όπως μόλυνση, ακόμη και θάνατο. Ο Burt λέει ότι αυτή η δοκιμή χρησιμοποίησε ένα «πολύ ελαφρύ» ανοσοειδικό σχήμα χημειοθεραπείας που ήταν λιγότερο τοξικό από αυτά που χρησιμοποιήθηκαν σε ορισμένες άλλες έρευνες. Οι συγγραφείς της μελέτης ανέφεραν λίγες ανεπιθύμητες ενέργειες και κανέναν θάνατο.
«Αυτή είναι πολύ ισχυρή θεραπεία, αλλά μπορεί να είναι πολύ ασφαλής», λέει ο Burt.
Περιορισμοί στη Μελέτη
Οι ερευνητές αναγνώρισαν αρκετούς περιορισμούς της μελέτης, συμπεριλαμβανομένου του μικρού αριθμού συμμετεχόντων και επιτρέποντας στους ασθενείς της ομάδας DMT που απέτυχαν να ανταποκριθούν στη θεραπεία να περάσουν για να λάβουν HSCT.
Ο Asaff Harel, MD , νευρολόγος στο Lenox Hill Hospital της Νέας Υόρκης που δεν συμμετείχε στη μελέτη, σημείωσε ότι τα ποσοστά υποτροπών και επιδείνωσης της αναπηρίας στην ομάδα DMT φαίνονται υψηλά σε σύγκριση με άλλες παρόμοιες μελέτες.
«Ο υψηλός αριθμός υποτροπών και επιδείνωσης της νόσου με το Tysabri (natalizumab), ένα εξαιρετικά αποτελεσματικό φάρμακο, εγείρει ορισμένα ερωτήματα», λέει.
Μελετήστε ένα πρώτο βήμα για τη βελτίωση μιας πολλά υποσχόμενης θεραπείας
Όσον αφορά τη μελλοντική έρευνα, ο Burt θα ήθελε να παρακολουθεί περισσότερους ασθενείς για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα για να καθορίσει τα αποτελέσματα στα 10, 15 χρόνια και μετά.
«Έχω μερικούς ασθενείς μεταξύ 10 και 15 ετών, ωστόσο, οι οποίοι δεν υπέστησαν ποτέ υποτροπή και δεν είχαν ποτέ καμία νέα δραστηριότητα ασθένειας στη μαγνητική τομογραφία », λέει ο Burt.
Προσθέτει ότι αυτού του είδους η μακροχρόνια, εφάπαξ θεραπεία θα μπορούσε να σημαίνει σημαντική εξοικονόμηση κόστους για τους ασθενείς και τις ασφαλιστικές εταιρείες. Αν και η τιμή για τη μεταμόσχευση μπορεί να είναι υψηλή, θα μπορούσε να είναι οικονομικά αποδοτική μακροπρόθεσμα σε σύγκριση με τη λήψη φαρμάκων για τη σκλήρυνση κατά πλάκας, η οποία μπορεί να κοστίσει δεκάδες χιλιάδες δολάρια το χρόνο.
«Αυτή η μελέτη είναι ένα πρώτο βήμα», λέει ο Burt. «Όπως το πρώτο αεροπλάνο των αδερφών Ράιτ πήγε 120 πόδια, αλλά τώρα έχετε αεροσκάφη που πετούν ασταμάτητα σε όλο τον κόσμο, αυτή η θεραπεία δείχνει πολλά υποσχόμενη μέχρι στιγμής, αλλά νομίζω ότι μπορεί να βελτιωθεί και να εξελιχθεί με την πάροδο του χρόνου».
Του Don Rauf
16 Ιανουαρίου 2019
Πηγή: www.everydayhealth.com
0 Σχόλια